Infant Life-Saving Drug erwartet FDA-Zulassung

Von Holly Lebowitz Rossi

Omegaven, ein Medikament, das im Boston Children's Hospital entwickelt wurde, um das Leben von Säuglingen zu retten, die keine Nahrung aufnehmen können, steckt im Zulassungsverfahren der FDA fest und verursacht Verzögerungen, die Eltern und Ärzte gleichermaßen frustriert und beunruhigt machen. Das Medikament ist ein entscheidender Teil der Behandlung von Microvillus Inclusion Disease, einer seltenen genetischen Erkrankung, bei der ein Kind keine Flüssigkeit oder Nährstoffe aufnehmen kann, außer durch eine direkte Injektion einer Behandlung namens totale parenterale Ernährung oder TPN. TPN kann jedoch im Laufe der Zeit Leberschäden verursachen; Omegaven wirkt dieser schädigenden Wirkung entgegen. Mehr von NBC News:

Das potenziell lebensrettende Medikament Omegaven, eine intravenöse Mischung aus Fischöl, reduziert die tödliche Fettansammlung in Kinderlebern durch TPN. Fischöl enthält entzündungshemmende Omega-3-Fettsäuren, die nachweislich Fettablagerungen verhindern.

Es ist unklar, wann und ob Omegaven genehmigt wird. Der normale FDA-Prozess für die Zulassung besteht darin, Medikamente in großen Studien zu testen, bei denen Patienten zufällig entweder das neue Medikament oder ein Placebo erhalten. Bei tödlichen Krankheiten kann das für die Ärzte ein hartes ethisches Dilemma bedeuten: Machen Sie die Wissenschaft richtig und verlieren Sie möglicherweise einige Patienten oder behandeln Patienten in Forschungsstudien weiter.

Die Familie von Sam [O'Connor] ließ sich von der fehlenden FDA-Zulassung nicht abschrecken und meldete ihn für eine Forschungsstudie des Bostoner Kinderkrankenhauses an, in der er die Wirksamkeit des neuen Medikaments untersuchte.

Es dauerte nicht lange, um Ergebnisse zu sehen.

 »Für mich war es â € | die Persönlichkeitsveränderung«, sagte Debra. "Damit er anfängt, auf mich zu reagieren und zu spielen, ist es so, als wäre er wieder eine Person. Wissen Sie, es ist fast so, als hätte sein Leben an diesem Punkt begonnen, weil es vorher nur ausgehalten hatte."

Jetzt 5, Sam ist einer der Glücklichen, weil er die Droge bekommen konnte, die er brauchte. Andere Kinder haben nicht so viel Glück, sagt Puder, der die Omegaven-Behandlung entwickelt hat, nachdem er beobachtet hatte, wie jedes Jahr bis zu vier Kinder in seinem Krankenhaus an Leberversagen gestorben sind.

Ohne FDA-Zulassung ist Omegaven nur für diejenigen verfügbar, die nach Boston kommen können, um das Medikament in einem Forschungsprotokoll zu nehmen, oder in einem anderen Krankenhaus mit einer Sondergenehmigung der FDA, einer Bestimmung, die als "Compassionate Use" bezeichnet wird

Bild: Doktor hält Kleinkind, über Shutterstock

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